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8月精选神经及细胞治疗领域最新进展

发布时间:2020-09-17

#脑科学新进展

01  Science | 人类大脑结构区域的三维概率图谱


Julich脑图谱是基于23个人的捐赠大脑组织切片,以概率的方式研究了个体大脑之间的差异,绘制出的人类大脑248个细胞结构区域图。


原文链接:

https://science.sciencemag.org/content/369/6506/988.full




02  Nature | 一个家族的蛋白定义了神经系统的118种细胞类型


神经细胞主要基于细胞形态、生物物理学特性、功能及特异分子标志物等进行分类。Reilly等通过检测保守同源结构域蛋白的表达情况,成功区分了秀丽隐杆线虫的118种神经元类型,该研究发表在Nature杂志上。


原文链接:https://www.nature.com/articles/s41586-020-2618-9




03  Nature子刊 | 特异性标记中间能神经元的病毒载体


AAV可以实现在不同类型的细胞中特异性表达一些基因,但由于大脑皮层中细胞种类繁多,AAV的在大脑中的这种应用受到了极大的限制。Douglas Vormstein-Schneider等发现了PV和VIP中间神经元的特异性增强子,从而实现在这些不同功能的中间神经元中特异性表达基因,该研究发表在Nature Neuroscience杂志上。


原文链接:

https://doi.org/10.1038/s41593-020-0692-9




04  Science | 生命周期中动态变化的突触全脑图谱


突触将脑组织中的神经元连接起来并形成神经环路,由此构成动物行为的基础。Cizeron等研究了从出生到年老的整个小鼠大脑中单突触分辨率下的50亿个兴奋性突触的分子和形态多样性,定义了37种突触亚型并观测了突触密度随年龄的变化趋势,该研究发表在Science杂志上。


原文链接:https://science.sciencemag.org/content/369/6501/270






# 类器官研究

01  Cell子刊 | 新型Wnt替代物可促进类器官生长


Wnt信号通路在干细胞分化及再生医学中有非常重要的作用。但由于Wnt脂化和Wnt-Frizzled(Fzd)交叉反应已阻碍了Wnt蛋白的应用。Miao等设计了一种水溶性Fzd亚型特异性替代物,并可用支持多种类器官的生长,该研究发表在Cell Stem Cell杂志上。


原文链接:

https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(20)30358-1






# 新药研发

01  Science子刊 | 新型大脑药物输送工具


近日美国塔夫茨大学生物医学工程系许巧兵副教授在Science Advances上发表了一种高效的大脑药物输送工具-神经递质类脂化合物。这种类脂化合物可以大大提高内容物穿过BBB的效率。这将可能极大地拓宽治疗神经系统疾病候选化合物的范围,简化给药方式和提高安全性。


原文链接:https://advances.sciencemag.org/content/6/30/eabb4429




02  阿尔茨海默病新药Aducanumab上市申请获FDA优先审评


2020年8月7日,渤健(Biogen)和卫材(Eisai)联合宣布,阿尔茨海默病新药aducanumab的生物制品许可申请(BLA)已获得美国FDA受理并且授予优先审评资格,PDUFA日期为2021年3月7日。FDA已表示,有可能加速审查。如果获批,aducanumab将成为首个FDA批准的延缓阿尔茨海默病临床症状衰退的疗法,也将成为首个证明去除β淀粉样蛋白可获得更好临床效果的疗法。


原文链接:

http://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/07/2074936/0/en/FDA-Accepts-Biogen-s-Aducanumab-Biologics-License-Application-for-Alzheimer-s-Disease-with-Priority-Review.html 




03  GABA能系统功能异常导致阿尔茨海默病发病


近日中国科学技术大学生命医学部申勇教授(第一作者为毕丹蕾副研究员)在Alzheimer’s &Dementia 上发表文章再次支持了“GABA能系统功能异常导致阿尔茨海默病发病假说”。这一假说为AD药物的开发提供了新的思路和方向。


原文链接:

https://doi.org/10.1002/alz.12088






# 细胞替代治疗

01  Cell子刊 | 神经干细胞移植修复小鼠脊髓损伤


加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的Mark Tuszynski团队成功将神经干细胞移植入小鼠脊髓损伤处,并通过光遗传技术直接证明了分化得到的神经细胞和原有的神经网络形成功能连接。


原文链接:https://doi.org/10.1016/j.stem.2020.07.007




02  Nature | 免疫"屏蔽"人胰岛类器官可缓解小鼠Ⅰ型糖尿病


8月19日索尔克研究所(Salk Institute)的研究员在Nature发表的研究中报道 ,他们通过重复短时间的干扰素γ蛋白暴露诱导人胰岛样类器官中PD-L1的表达,这些人胰岛样类器官移植到具有健康免疫系统的糖尿病小鼠体内后降低了小鼠超过50天以上的葡萄糖水平。



原文链接:https://www.nature.com/articles/s41586-020-2631-z




03  国家药品审评中心发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》


2019年4月,国家药监局启动了中国药品监管科学行动计划,首批研究项目包括“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”,该项目将通过发布一系列技术指南,建设和完善细胞和基因治疗产品的技术评价体系。近期,国家药品审评中心组织起草了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》,以期为药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者提供更具针对性的建议和指南。

 

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