公司介绍

目前神经系统疾病一直缺乏真正有效的药物和治疗手段，而患者群体巨大，其药物研发受到缺乏好的人源化体外模型的极大制约，是目前国际医学界迫切希望突破的方向。成熟的神经细胞不再分裂，很难在体外获得并培养，而动物模型由于种属差异，通常不能充分模拟人类疾病，更不能解决药物敏感型上人种和个体差异的问题。因此，如何在体外获得大量的、高纯度、有功能的神经细胞用于疾病模型、药物评价以及临床移植是神经疾病药物及疗法研发的主要的瓶颈。多能干细胞定向诱导分化技术经过世界科学家多年来的不断努力，目前已经为神经系统疾病的药物研发的和临床治疗细胞产品提供了全新的策略。

霍德生物技术团队核心成员在美国约翰霍普金斯大学经过多年研究，建立了一种全新的人神经干细胞以及神经元的培养方法，通过RONA一技术，可以从胚胎干细胞（ESC）或诱导多能干细胞（iPSC）（统称多能干细胞）一次分化得到大量的、高纯度的人神经干细胞（1百万多能干细胞一次分化可获取至少10亿的99.9%纯度的人源神经干细胞）。

霍德生物分化获取的神经干细胞和Foxg1神经前体细胞具有高纯度、高稳定性、向多种神经及胶质细胞分化的多能性等特点。同时霍德生物已经建立了成熟可靠的多种诱导神经干细胞终末分化条件，以针对不同神经疾病。 所分化的Foxg1神经前体细胞在体外或移植的动物体内可继续分化为与前脑组成一致的高度成熟的功能性神经细胞（80%兴奋性，20%抑制性，大脑6层皮层组成，正确比例的PV，SST等中间神经元亚型），并可长期体外培养至3年半以上和在动物体内大量存活及形成神经连接。

另外，霍德生物新研发出的人3D大脑类器官的制作方法，所生产的3D大脑类器官具有产量大、均一且均能检测到人大脑皮层中的6个细胞层，以及星状胶质和少突胶质细胞。这些人神经细胞和人3D大脑类器官与人大脑组成高度相似，具有高稳定性，高纯度，高成熟度等优势，非常适合作为神经疾病模型、药筛平台。

目前霍德生物所研发的Foxg1神经前体临床生产工艺将为第一个治疗管线非出血性脑卒中及后续管线提供GMP级移植治疗的细胞产品，并在完成猴子中风颅内移植试验后申报中美IND，与国内有干细胞临床试验资质的知名医院开展I期临床试验。